헬릭스미스는 자사 당뇨병성 신경병증 치료제 후보물질 엔젠시스(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT) 관련 국내 임상 1/2a상을 시작한다고 20일 밝혔다.
샤르코마리투스병은 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환으로, 희귀 질환 중에서는 가장 흔한 질환으로 알려져 있다.
헬릭스미스는 지난 4월 식품의약품안전처로부터 CMT 1A형의 임상 1/2a상 시험계획을 승인받았다. 최근 임상시험을 실시할 삼성서울병원 IRB(기관생명윤리위원회)의 승인에 따라 본격적인 임상시험을 시작하게 됐다. CMT 1A형은 PMP22 유전자에 이상이 생겨 발생하는 CMT로서 전체 CMT의 40%를 차지한다.
이번 임상은 12명의 CMT1A 환자를 대상으로 270일 간 진행된다. 임상시험은 CMT 권위자인 최병옥 삼성서울병원 교수가 맡는다.
임상에서 연구진은 CMT1A 환자 다리 근육에 VM202를 주사한 후 안전성과 내약성을 평가한다. 헬릭스미스는 이를 통해 근육 조직 재생과 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등 작용으로 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 기대하고 있다.
김선영 헬릭스미스 대표는 "CMT는 말초신경 손상으로 발생하는 질환으로서 DPN과 매우 흡사하다"며 "VM202는 미국 FDA로부터 DPN에 대해 이미 RMAT으로 지정된만큼, 재생의약 치료제로써의 잠재력을 인정받았기 때문에 CMT에서도 치료 효과가 있을 가능성이 높다"고 밝혔다.
김연지 기자 ginsburg@chosunbiz.com