헬릭스미스, 美 FDA에 당뇨병성 신경병증 임상 3-3상 프로토콜 제출

김연지 기자
입력 2020.09.16 11:42
헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)에 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN, 당뇨병 환자들이 흔하게 겪는 합병증 중 하나) 임상 3-3상 프로토콜을 제출했다고 16일 밝혔다.

이번 DPN 임상 3-3상은 엔젠시스의 유효성을 확인하기 위한 임상시험으로, 복수의 3상 임상 결과를 권고하는 미국 FDA 가이드라인에 따라 기획됐다. 회사 측에 따르면 임상 내용은 3-2상과 거의 같다. 다만 장기간 통증 효과와 안전성 데이터를 수집하기 위해 추적 관찰기간을 1년으로 설정했다.

대상 환자는 가바펜티노이드 계열 약물을 복용하지 않는 DPN 환자다. 환자 규모는 152명으로 시작해 50%의 피험자에 대한 자료를 수집한 뒤 중간 분석을 거쳐 최대 250명까지 조정할 계획이다. 임상은 미국 시카고 소재 노스웨스턴 대학을 비롯해 미국 전역의 15개 임상시험센터에서 진행된다.

주평가 지표는 첫 주사 후 6개월째 통증일기(pain diary)로 측정된 지난 1주일 간의 평균 통증 감소 효과다. 부평가 지표는 ▲6·9·12개월째에 지난 1주일 간 평균 통증 감소 효과가 50% 이상인 환자의 비율과 ▲6·9·12개월째에 가장 심한 통증의 감소 효과 등이다.

헬릭스미스는 현재 엔젠시스의 DPN 미국 3-2상을 진행하고 있다. 내달 첫 환자 투여를 앞두고 있다. 3-3상은 연내 진행을 기대하고 있다.

김선영 헬릭스미스 대표는 "기존의 통증성 DPN(PDPN) 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며, 심각한 부작용과 높은 중독성을 동반하는 경우가 많다"며 "현재 진행 중인 DPN 3-2상과 함께 3-3상의 성공적 운영을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.

한편 엔젠시스는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제로 통증 관리 뿐 아니라 혈관생성과 신경재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 FDA는 엔젠시스의 과학적, 임상적 결과를 인정해 지난 2018년 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정하기도 했다.

김연지 기자 ginsburg@chosunbiz.com

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