헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT) 환자 대상 국내 임상 1/2a상 투약을 완료했다고 5일 밝혔다. 헬릭스미스는 올해 4분기 이후 관련 임상 성과를 공개할 계획이다.
헬릭스미스는 삼성서울병원에서 CMT 환자 12명을 대상으로 이번 임상 1/2a상을 진행했다. 임상시험은 국내 CMT 최고 권위자인 최병옥 삼성서울병원 교수가 맡았다. 국내에서 진행하는 임상에서 긍정적인 결과가 나오면 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험에 나선다는 계획이다.
CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 현재까지 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제는 없다.
김연지 기자 ginsburg@chosunbiz.com