GC녹십자는 파트너사 ‘클리니젠’이 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 뇌실 투여 방식의 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제ICV’ 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다. 이러한 방식의 헌터증후군 치료제 허가가 나온 것은 이번이 세계 최초다.

헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법이다. 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 점을 고려해 개발했다.

GC녹십자 측은 "세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식을 제공하게 됐다는 데 큰 의미가 있다"며 "헌터라제 ICV는 환자 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달되는만큼, 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것이다"라고 기대했다.

한편 헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생한다.

김연지 기자 ginsburg@chosunbiz.com