식품의약품안전처가 코오롱생명과학의 골관절염 유전자 치료제인 '인보사 케이주(이하 인보사)' 품목허가를 취소했다고 28일 밝혔다. 2017년 7월 국내 판매 허가를 받은지 2년이 안된 상태에서 시장서 퇴출되는 셈이다. 또 식약처는 코오롱생명과학과 이우석 대표는 형사고발한다.
인보사는 연골세포와 TGF 베타 1을 유효성분으로 1액과 2액으로 구성되는 세포 유전자 치료제다. 당초 코오롱생명과학은 인보사를 허가받으며 2액이 연골세포임을 증명하는 자료를 제출했다. 하지만 올해 3월 미국에서 2액 성분이 연골세포가 아닌 신장세포로 확인돼 논란을 빚었다.
식약처는 "인보사 2액의 최초세포(Master Cell Bank), 제조용세포(Working Cell Bank) 등을 유전학적 계통검사(STR)로 실시한 결과, 2액은 허가 당시 제출한 자료에 기재된 연골세포가 아닌 신장세포임이 확인됐다"고 설명했다.
현행 약사법에 따르면 의약품은 중대 질병을 초래하거나 허가 당시 제출 자료에서 고의 은폐나 변경 보고 등을 하지 않을 경우 허가가 취소될 수 있다.
식약처는 "코오롱생명과학 국내 연구소 현장조사 결과, 허가 당시 제출한 자료 중 ‘2액이 연골세포임을 증명하는 자료’를 허위로 작성하여 제출한 사실이 확인됐다"며 "특히 허가 전 추가로 확인된 주요 사실을 숨기고 제출하지 않았다"고 밝혔다.
식약처에 따르면 미국 코오롱티슈진 현지실사 결과, 코오롱생명과학은 허가 전 2액 세포에 삽입된 TGF 베타1 유전자의 개수와 위치가 변동된 사실을 알고도 숨겼다. 해당 관련 자료는 식약처에 제출하지 않고 허가심사를 지속했다.
식약처는 "유전자치료제에서 세포에 삽입되는 유전자의 개수와 위치는 의약품 품질과 일관성 차원에서 중요한 정보다"라며 "허가 과정에서 반드시 고려되어야 하는 요소 중 하나다"라고 강조했다.
이 외에도 식약처는 코오롱생명과학이 코오롱티슈진의 지난 2017년 7월 미국 임상용 제품의 위탁생산업체의 검사를 통해 2액이 신장세포임을 확인하고도 이를 감췄다고 밝혔다.
식약처는 이날 환자안전 대책도 발표했다. 현재까지 인보사 안전성에는 큰 우려가 없다는 판단이다. 다만 2액이 연골세포가 아니라 신장세포로 확인된 만큼 만약의 경우 발생할 수 있는 부작용을 대비하기 위해 전체 투여환자(438개 병·의원 3707건 투여)를 특별관리할 방침이다. 또 이들을 15년간 장기 추적조사를 추진한다.
강석연 식약처 바이오생약국장은 "이번사건을 계기로 회사가 제출한 자료 신뢰성 확보를 위해 연구개발 단계부터 허가, 생산 및 사용에 이르는 전주기 안전관리체계를 강화한다"며 "유전자치료제 등 첨단바이오의약품 허가·심사 역량을 키우겠다"고 밝혔다.