韓 알츠하이머 치료 신약 개발 어디까지 왔나

입력 2021.06.10 06:00

FDA, 18년 만에 알츠하이머 치료 신약 승인
알츠하이머 근본 원인 ‘베타 아밀로이드’ 타깃
신약 승인으로 세계 제약사 개발 가속화 전망

미국 식품의약국(FDA)이 18년만에 알츠하이머 치료 신약을 승인하자 세계 제약 시장이 떠들썩하다. 특히 시장은 FDA가 ‘베타 아밀로이드 단백질이 신경 퇴행성 뇌질환을 일으킨다’는 가설을 인정하자 달아오르는 모습이다. 이로써 베타 아밀로이드를 타겟팅한 국내외 관련 신약 개발에 속도가 붙을 것으로 보인다.

/픽사베이
美 알츠하이머 치료제 18년 만에 승인

9일 관련 업계에 따르면 FDA는 6월 7일(현지시각) 미 제약사 바이오젠과 일본 에자이(Eisai)가 공동 개발한 알츠하이머 치료 신약 ‘아두헴(Aduhelm)’을 승인했다. FDA가 알츠하이머 치료 신약을 승인한 것은 2003년 이후로 처음이자 18년 만이다.

FDA는 "아두헴 임상시험은 베타 아밀로이드 감소로 뇌 기능 저하 속도 등이 줄어들 수 있다는 점을 보여준 첫 사례다"라고 평가했다.

해당 신약은 뇌에 해로운 것으로 알려진 ‘베타 아밀로이드 단백질’을 제거하는 기전을 갖는다. 해당 단백질은 그간 학계 등에서 알츠하이머성 치매와 같은 중증 퇴행성 뇌질환 유발에 큰 역할을 하는 것으로 알려졌다. 하지만 베타 아밀로이드를 타겟팅한 일부 임상이 실패로 돌아가면서 이러한 개념은 가설로만 여겨졌다.

업계는 이번 승인을 두고 베타 아밀로이드와 알츠하이머 간 연관성이 인정됐다는 평가를 내놓는다. 로이터 등 외신은 "2003년 승인된 신약은 불안감이나 불면증을 관리하는 것으로, 근복 치료에는 한계가 있었다"며 "이번에 승인된 신약은 알츠하이머의 원인으로 꼽히는 ‘베타 아밀로이드 단백질’을 제거하는 역할을 한다. 병 진행 자체를 늦춘다는 점에서 의미가 있다"고 평가했다.

한국 치료제 개발에는 훈풍으로 작용

이번 FDA 신약 승인으로 국내 치료제 개발에도 훈풍이 불 것으로 전망된다. 현재 우리나라에서 베타 아밀로이드 타깃의 알츠하이머 신약을 개발하는 곳은 일동제약과 젬백스앤카엘, 디앤디파마텍, 메디포스트 등이다.

일동제약은 2019년 식약처로부터 천연물 알츠하이머성 치매 치료제 후보물질 ‘ID1201’ 임상3상을 승인받고 환자를 모집하고 있다. 앞선 임상에서 일동제약 측은 ID1201이 베타 아밀로이드 생성과 염증 유발 물질 생성을 억제해 인지 기능을 개선하는 효과를 확인했다.

젬백스엔카엘은 알츠하이머성 치매 치료제 후보물질 ‘GV1001’의 국내 임상3상을 준비하고 있다. 앞서 회사는 식약처에 임상3상 시험계획을 신청했었지만 ‘시험 대상자 수 부족’ 등의 이유로 반려됐다. 이번이 재도전인 셈이다. GV1001은 베타 아밀로이드 축적을 막는 기전을 갖는다.

미국 존스홉킨스 의대와 협력하는 디앤디파마텍도 주목받는다. 이 회사는 최근 자사가 개발한 퇴행성 신경질환 치료 후보물질 ‘NLY01’의 중증 알츠하이머성 치매 동물실험에서 치료효과를 확인했다. 해당 물질은 신경염증 반응의 근본 원인이 되는 미세아교세포 병리 활성화를 선택적으로 차단하는 새로운 메커니즘의 질병조절치료제 후보물질이다. 현재 회사는 240여명을 대상으로 NLY01 글로벌 임상2상을 진행 중이다.

김연지 기자 ginsburg@chosunbiz.com

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