헬릭스미스는 유전자 치료제 후보물질 엔젠시스(VM202)의 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증) 치료 임상2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인 받았다고 17일 밝혔다. 이는 미국에서 수행 중인 임상2a상과 동일한 시험이다. 이번 승인으로 국내 임상 데이터도 미국 허가 과정에 쓰일 예정이다.ALS 임상 2a상은 미국과 한국에서 환자 총 18명을 대상으로 이뤄진다. 이 중 6~9명이 한국에서 등록될 전망이다. 헬릭스미스는 ALS 임상2a상을 마친 후 결과에 따라 통계적 검정력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상을 진행할 계획이
헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT) 환자 대상 국내 임상 1/2a상 투약을 완료했다고 5일 밝혔다. 헬릭스미스는 올해 4분기 이후 관련 임상 성과를 공개할 계획이다.헬릭스미스는 삼성서울병원에서 CMT 환자 12명을 대상으로 이번 임상 1/2a상을 진행했다. 임상시험은 국내 CMT 최고 권위자인 최병옥 삼성서울병원 교수가 맡았다. 국내에서 진행하는 임상에서 긍정적인 결과가 나오면 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험에 나선다는 계획이다. CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의
헬릭스미스는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 당뇨병성 신경병증(DPN) 관련 미국 임상3상(3-2)에서 첫 환자 투약을 실시했다고 19일 밝혔다.엔젠시스는 플라스미드 DNA 근간의 유전자치료제다. 단순히 통증 관리뿐 아니라 혈관생성 및 신경재생을 통해 신경병증 근본 원인을 공략한다고 알려졌다. 이번 DPN 임상은 미국 환자 152명을 대상으로 15개 임상시험센터에서 진행된다. 지난달 말 기준 14개의 임상시험센터에서 기관생명윤리위원회(IRB) 승인을 받았다. 11개 임상시험센터에서는 환자 등록을 위한 마지막 확인 단계인 연구개시
헬릭스미스는 중국에서 진행하고 있는 유전자치료제 엔젠시스(VM202)의 중증하지허혈(CLI) 임상3상이 순항하고 있다고 5일 밝혔다. 중증하지허혈은 말초동맥질환 가운데 하나로 허벅지와 종아리, 발 등 하지 부분에 혈액을 공급하는 주요 혈관이 막혀 발병하는 질환이다.헬릭스미스는 2004년 노스랜드와 협력 계약을 체결하고 엔젠시스를 중증하지허혈 치료제로 공동 개발 중이다. 2019년 7월 중국 임상3상을 시작했지만 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19) 여파로 중단했다. 해당 임상시험은 5월 말부터 재개됐다. 현재 중국 내 16개 임상
헬릭스미스는 미국 식품의약국(FDA)에 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 당뇨병성 신경병증(DPN, 당뇨병 환자들이 흔하게 겪는 합병증 중 하나) 임상 3-3상 프로토콜을 제출했다고 16일 밝혔다.이번 DPN 임상 3-3상은 엔젠시스의 유효성을 확인하기 위한 임상시험으로, 복수의 3상 임상 결과를 권고하는 미국 FDA 가이드라인에 따라 기획됐다. 회사 측에 따르면 임상 내용은 3-2상과 거의 같다. 다만 장기간 통증 효과와 안전성 데이터를 수집하기 위해 추적 관찰기간을 1년으로 설정했다. 대상 환자는 가바펜티노이드 계열 약물을
헬릭스미스는 자사 당뇨병성 신경병증 치료제 후보물질 엔젠시스(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT) 관련 국내 임상 1/2a상을 시작한다고 20일 밝혔다. 샤르코마리투스병은 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환으로, 희귀 질환 중에서는 가장 흔한 질환으로 알려져 있다. 헬릭스미스는 지난 4월 식품의약품안전처로부터 CMT 1A형의 임상 1/2a상 시험계획을 승인받았다. 최근 임상시험을 실시할 삼성서울병원 IRB(기관생명윤리위원회)의 승인에 따라 본격적인 임상시험을 시작하게
지난해 약물혼용 가능성을 제기하며 임상3-1상 결과를 밝히지 않은 헬릭스미스가 말을 바꿨다. 약물 혼용은 없었고 임상3-1상에서 위약 대비 통계적 유의미성을 갖추지 못했다며 실패를 인정했다. 이는 앞서 임상3-1상이 약물 혼용때문에 실패했지만 약물의 유효성은 여전히 높다고 공시한 내용과는 완전히 상반된 결과다. 앞뒤가 다른 이번 결과에 적잖은 논란이 일어날 것으로 예상된다.14일 헬릭스미스는 14일 임상3-1상 1차 평가지표를 달성하지 못했다고 밝혔다. 헬릭스미스는 "지난해 10월부터 미국과 한국에서 조사팀을 구성해 임상 이상 현상
시험약과 위약(가짜약)이 뒤섞여 임상3상에 실패했던 유전자치료제 관련 기업 헬릭스미스가 조사 결과를 당초 계획보다 한달 늦게 발표한다고 17일 밝혔다. 이는 약물 샘플이 미국에서 도착하는데 예상보다 시간이 많이 걸렸고 일부 분석은 맹검으로 실시하면서 지연 요소가 있었기 때문이다. 헬릭스미스는 이날 IR자료에서 "미국 임상시험심사위원회(IRB)로부터 승인을 받고 약물 샘플이 미국에서 도착하는 데 예상보다 시간이 많이 걸렸다"며 "조사 결과는 2월 15~20일 사이에 발표할 것으로 예상한다"고 밝혔다. 앞서 헬릭스미스는 2019년 9월
유전자 치료제 관련 바이오기업 헬릭스미스가 해외 전문가를 잇따라 영입하는 등 임상 조직 재정비에 나섰다. 2019년 당뇨병성신경병증 유전자치료제 엔젠시스(VM202-DPN) 임상3상 실패 뒤 새로운 임상을 진행하기 위해 전문인력을 보강한 것으로 풀이된다.헬릭스미스는 해외 전문가를 영입하고 임상 조직 재정비에 나선다고 14일 밝혔다. 신규 영입한 이들은 내과 전문의이자 임상 전문가인 윌리엄 프랭크 박사와 제인 고슬린 전 미국 브라운대학교 조교수다. 프랭크 박사는 스미스 클라인, 산도즈, 시바 가이기, 노바티스, 산타루스, 레트로핀 등
헬릭스미스는 당뇨병성신경병증(DPN) 유전자치료제 ‘엔젠시스’ 후속 임상 3-2상을 오는 3~4월에 시작하는 목표를 세웠다고 6일 밝혔다.헬릭스미스는 한 주 앞선 1월 첫주 보스톤에서 외부 전문가들과 회의를 갖고 DPN 후속 임상 3상 방향과 주요 이슈, 세부 사항들을 논의했다고 전했다. 회사 측은 이번 회의에서 후속 임상3상 프로토콜의 90%가 완성됐으며 3-2상과 관련해 중요 세부 내용을 결정했다고 설명했다. 3-2상은 150~200명 규모로 이뤄진다. 약 5~12개 임상 기관과 6개월 추적 관찰기간을 갖는다. 등록 대상은 리리
헬릭스미스가 ‘엔젠시스(VM202-DPN)’ 임상 3-1B상 자체 결과 "미국에서 실시한 통증성 DPN의 임상 3-1B상에서 주평가와 부평가 지표인 12개월 안정성과 유효성 지표를 모두 입증하는 데 성공했다"고 7일 공시했다. 이번 임상3-1B상은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 별도로 임상시험계획을 승인받고 진행한 임상이다. 앞서 위약군과 신약후보물질 투여군 간 섞이는 임상 오염 가능성으로 인해 임상이 지연된 시험과는 다른 사안이다. 헬릭스미스는 임상3-1상에 참여한 DPN 환자를 대상으로 엔젠시스 첫 투여 후 12개월이 된 시점
바이오 기업들의 잇따른 임상3상 발표 예정에 한껏 고조돼있던 바이오 시장에 코오롱티슈진과 헬릭스미스가 찬물을 끼얹었다. 코오롱티슈진이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상3상 재개를 위한 추가 검증을 요구받으면서 분위기가 먼저 꺾였다. 이후 헬릭스미스의 임상 오염 소식에 업계는 ‘믿는 도끼에 발등이 찍혔다’는 분위기다.초유의 임상오염 사태…업계 충격24일 바이오 업계에 따르면 헬릭스미스는 ‘당뇨병성신경병증’ 치료제 후보물질 ‘엔젠시스(VM202)’ 임상3상 톱라인(topline·임상 성패를 가늠할 수 있는 주요 지표들의 데이터) 데